由深圳高新区生物孵化器主办、肽研社协办、深圳瑞德林生物技术有限公司赞助的主题讲座：核酸药物的发展及其在生物医药领域的应用，将于5月27日在南山区软件大厦举办。
一、主题：核酸药物的发展及其在生物医药领域的应用
二、时间：2021年5月27日（星期四）14:00—17:00
三、地点：深圳市南山区软件大厦-附楼3楼报告厅
四、讲座议程（以实际安排为准）
13:00—14:00 签到入场
14:00 主持人宣布讲座开始，介绍到场领导和嘉宾
14:00—16:40 主讲人专题讲座
16:40—16:55 现场观众互动环节
16:55—17:00 主持人分享下期讲座预告、组织现场拍照合影留念
主持人宣布讲座结束
五、主讲人介绍
胡勇
瑞吉生物科技有限公司 CEO
六、讲座主题简介
mRNA在新冠疫苗研发中备受瞩目。2020年Moderna、BioNTech和CureVac三家公司凭借着mRNA技术在新冠疫苗研发领域大放异彩，其中Moderna和BioNTech的mRNA新冠疫苗从立项研究到获得紧急使用授权仅用了不到一年的时间，彻底刷新了疫苗开发的记录。而在新冠疫苗开发之前，从确定致病病原体到预防性疫苗上市所花时间最短的是麻疹疫苗的开发，从1953年发现麻疹病毒到1963年成功开发出麻疹疫苗，总共花了10年时间。在新冠疫苗上的成功，将mRNA等平台型的技术重新带回了人们的视野，获得全球范围内的广泛关注。然而，mRNA等技术平台的运用远不止疫苗领域，新药研发也是值得关注。
图1.mRNA疫苗技术原理
核酸类药物的平台型特性，预示广阔的开发前景。近些年，替尼类小分子靶向药和单抗药物的火热程度大家有目共睹，从作用机制上来看，小分子靶向药和单抗药物只能作用于已生成的蛋白质结构，其中单抗类只能作用于细胞膜上及细胞外的蛋白。与此不同，mRNA和siRNA等平台型技术则可其通过调节蛋白质表达过程从而作用于未生产的蛋白质。因此，mRNA和siRNA拥有更多可发挥作用的靶点，且作用效果更加持久，也预示着更广阔的开发运用前景。在此，将mRNA和siRNA统称为“核酸药物”。
核酸药物根据作用方式不同，可大致分为三类：靶向核酸、靶向蛋白质和编码蛋白质。靶向核酸类：通过作用于mRNA以促进或抑制其翻译，调节蛋白表达，通常100个bp以内，分子量4-14KDa，俗称为小核酸药物；靶向蛋白质类：主要为核酸适配体，其能够直接的特异性结合靶蛋白，从而起到类似“抗体”的部分靶向功能；编码蛋白质类：主要为mRNA，通过序列设计，在体外合成，然后递送至细胞内表达特定蛋白质，从而发挥疾病治疗，激活免疫系统等作用。
核酸药物的自身特性，使得其在开发过程中需要克服多个技术难点。虽然核酸药物具备极强的平台特性，但是自20世纪90年代发现以来一直处于不温不火的状态，背后的原因还是与其自身特性以及开发中技术难点有关。以siRNA为例，从注射到最终发挥作用需要克服8大技术难点，分别涉及到稳定性、靶向性和有效性三大类别问题。其中以酶降解为例，诸如siRNA和mRNA等核酸药物本身稳定性较差，容易被环境中的核酸酶降解从而失去作用。然而人体血液循环中存在大量的能降解核酸药物的酶，因此稳定性是其开发过程中首当其冲的技术难点。
而如今，核酸药物研发方面的利好消息不断，标志着上述的难点正在被克服，将会迎来后单抗时代的“第三波新药研发浪潮”。有关的利好消息则包括了专注于siRNA研发的Alnylam公司从2018年先后推出了Onpattro、Givlaari、Oxluma、Leqvio四款RNAi新药，以及2020年2款mRNA新冠疫苗的获批等。 
图2.RNAi
本次专题讲座将从核酸药物分类、作用机制、技术难点和克服方式等角度对核酸药物研发策略进行分析，并且还会以siRNA和mRNA为重点进行核酸药物研发技术路径阐述。
七、报名
点击链接可进行报名：
https://mp.weixin.qq.com/s/rX8dwsPtd1KR-PVeYSjiCg
温馨提示：
讲座为线下举行，由于场地限制，名额有限，现报先得，报满即止；
疫情防控期间，请全程佩戴好口罩，现场出示绿色行程码后方可入场；
讲座举办时间为工作日，现场停车位有限，请绿色出行；
